Uso degli steroidi ad alte dosi nelle epilessie pediatriche: razionale, evidenze ed esperienza monocentrica presso un centro epilettologico pediatrico di terzo livello

Scopo dello studio: Valutare l’efficacia e la tollerabilità di almeno un ciclo di terapia con metilprednisolone ad alte dosi in una popolazione pediatrica con epilessia, considerando l’andamento delle crisi epilettiche, dell’EEG intercritico e dei sintomi non epilettici nel follow up a breve e medio termine, ed esplorando le associazioni tra variabili cliniche e risposta al trattamento. Materiali e metodi: É stato condotto uno studio osservazionale retrospettivo longitudinale che ha incluso tutti i pazienti pediatrici (0-18 anni) con diagnosi di epilessia afferenti ad un centro epilettologico di terzo livello, trattati con almeno un ciclo di metilprednisolone ad alte dosi tra il 2020 e il 2025. Gli outcome valutati comprendevano la frequenza delle crisi epilettiche, l’EEG intercritico e i sintomi non epilettici subito dopo la terapia e a 1, 3 e 6 mesi. Le analisi descrittive longitudinali sono state integrate da modelli bayesiani di regressione logistica a effetti misti per identificare fattori associati alla probabilità di miglioramento, aggiustando l’effetto per le variabili confondenti incluse nel modello. La tollerabilità è stata analizzata in modo descrittivo. Risultati: Tra i 62 pazienti pediatrici inclusi nello studio, l’analisi descrittiva e quella inferenziale hanno mostrato un miglioramento clinico prevalentemente precoce degli outcome. Il seizure outcome è risultato associato a una probabilità di miglioramento più elevata a 1 mese (fino al 70%), con riduzione delle crisi ≥ 50% in circa il 60% dei casi e libertà da crisi nel 30% circa. Il non seizure outcome ha mostrato un andamento sovrapponibile alle crisi (miglioramento nel 74% a 1 mese). L’EEG è migliorato soprattutto nelle fasi iniziali del follow up (75% subito dopo la terapia e 68% a 1 mese), con successiva rapida attenuazione. Seppur in assenza di predittori fortemente associati alla risposta, l’età di esordio >36 mesi e la presenza di una RM encefalo patologica hanno mostrato una tendenza verso una minore probabilità di risposta, mentre pazienti con crisi combinate e quelli che hanno ricevuto una terapia steroidea orale successiva hanno mostrato una tendenza opposta. La terapia è risultata globalmente ben tollerata, il 35% dei pazienti ha presentato uno o più effetti avversi minori e solo 2 pazienti hanno interrotto il trattamento. Conclusioni: Il nostro studio, valorizzato da un approccio uniforme, multidimensionale e longitudinale, suggerisce che anche un singolo ciclo di metilprednisolone ad alte dosi possa essere associato a un beneficio prevalentemente precoce sia sugli outcome clinici (crisi e sintomi non epilettici) che sull’ EEG, specie in pazienti con EEG encefalopatico e significativa compromissione cognitiva, in linea con la recente letteratura (Korinthenberg et al. 2024). Tale effetto tende ad attenuarsi nel medio termine, in assenza di strategie di mantenimento in grado di consolidarne l’efficacia nel tempo. L’età di esordio dell’epilessia, la presenza di crisi combinate e di un’eziologia strutturale potrebbero influenzare la probabilità di risposta al trattamento.