Fattori associati al decorso clinico e all’outcome neurologico nella coorte italiana di pazienti pediatrici con MOGAD

Obiettivo dello studio Il presente studio mira a descrivere una coorte multicentrica italiana di pazienti con MOGAD a esordio pediatrico, con particolare attenzione ai fattori associati all’andamento clinico e all’outcome neurologico. Materiali e metodi Studio retrospettivo multicentrico italiano sui MOGAD con esordio in età pediatrica (≤18 anni). Sono stati analizzati i fattori associati al decorso clinico e all’outcome neurologico finale utilizzando l’analisi statistica univariata e la regressione logistica multivariata. Risultati Sono stati arruolati 181 pazienti da 27 centri. Il 50.8% dei pazienti (90/177) era di sesso femminile. L’età mediana all’esordio era 8.0 anni (media 8.2, range 0.3-18.6, dato disponibile 179/181). All’esordio il 52.5% dei pazienti (95/181), presentava un fenotipo clinico compatibile con ADEM, il 32.0% (58/181) con neurite ottica e il 16.0% (29/181) presentava altri fenotipi comprese sindromi cliniche non ancora incluse nei criteri internazionali recentemente proposti 1. La disabilità all’esordio è stata valutata con il punteggio EDSS; l’EDSS mediano era 4.0 (media 4.4, range 0-9.5, dato disponibile 168/181). All’esordio l’immunoterapia (IT) era stata somministrata nel 97.8% (177/181) dei pazienti, in media 7.7 giorni dopo l’esordio dei sintomi (mediana 5.0, range 0-75, dato disponibile 160/181) e per un periodo ≥ 4 settimane nel 77.0% dei pazienti (134/174). La durata mediana del follow-up era 24 mesi (media 36.9, range 0.5-160, dato disponibile 181/181). All’ultimo follow-up il 31.4% dei pazienti (48/153) aveva manifestato una o più recidive di malattia e il 18.0% (31/172) presentava EDSS ≥ 1. All’analisi statistica univariata nei pazienti con decorso monofasico rispetto ai pazienti con decorso recidivante, si sono riscontrati: più frequente onset ≥2021 [57.1% (60/105) vs 25.0% (12/48)] (p=<0.001), avvio precoce dell’IT [73.2% (71/97) vs 51.2% (22/43)] (p=0.011) e durata dell’IT al primo evento ≥ 6 settimane (p=0.007); meno frequente persistente positività degli anticorpi anti-MOG [37.3% (25/67) vs 63.6% (21/33)] (p=0.006) e EDSS ≥ 1 all'ultimo follow-up [14.3% (15/105) vs 35.6% (16/45)] (p=0.003) e minor durata mediana in mesi del follow-up [24.50 (15.30-47.83) [104/105] vs 61.00 (26.27-89.00) [48/48]] (p=<0.001), Alla regressione logistica multivariata, fattori significativamente associati al decorso monofasico includevano: l’età all’esordio ≤ 6 anni [OR 0.35, 95% CI 0.12-0.99, p=0.048]; l’inizio precoce dell’IT [OR 0.33, 95% CI 0.13-0.85, p=0.022]; la durata dell’IT al primo evento ≥ 6 settimane [OR 0.33, 95% CI 0.12-0.86, p=0.024]. All’analisi statistica univariata, nei pazienti con EDSS finale 0, rispetto ai pazienti con EDSS finale ≥ 1: il sesso femminile era più rappresentato [53.6% (74/138) vs 33.3% (10/30)] (p=0.044); l’EDSS ≥ 3 all’esordio era meno frequente [69.5% (91/131) vs 96.7% (29/30)] (p=<0.001); il deficit di forza all’esordio era meno frequente [26.4% (32/121) vs 57.7% (15/26)] (p=0.002); le alterazioni della RM spinale all’esordio erano meno frequenti [40.7% (50/123) vs 62.5% (15/24)] (p=0.049); il decorso clinico recidivante era meno frequente [20.6% (29/141) vs 45.2% (14/31)] (p=0.004). All’analisi multivariata non sono risultati fattori significativamente associati all’outcome neurologico finale. Discussione e Conclusioni Nella nostra coorte italiana pediatrica di MOGAD, tra le più ampie a livello nazionale e internazionale, fattori quali la minore età all’esordio, l’avvio tempestivo e prolungato dell’immunoterapia (analisi multivariata), la negativizzazione degli anticorpi anti-MOG e l’esordio più recente (analisi univariata) sono associati a un decorso monofasico. Un miglior outcome neurologico si osserva in pazienti con decorso monofasico, con minore disabilità all’esordio e assenza di coinvolgimento spinale (analisi univariata).