Terapia immunosoppressiva sistemica nel pemfigoide oculare: valutazione della risposta clinica

Abstract Introduzione: Il pemfigoide oculare (Ocular Mucous Membrane Pemphigoid, oMMP) è una malattia autoimmune rara, cronica e progressiva, caratterizzata da un’infiammazione congiuntivale persistente che evolve verso una cicatrizzazione fibrotica con potenziale compromissione visiva severa. L’obiettivo del trattamento è il controllo dell’infiammazione e la prevenzione della progressione cicatriziale mediante l’impiego di terapie immunosoppressive sistemiche. Scopo dello studio: Valutare l’efficacia clinica delle principali terapie immunosoppressive sistemiche impiegate nel pemfigoide oculare, analizzando la risposta clinica, la progressione di malattia e la relazione tra stadio alla diagnosi, terapia e outcome clinico. Materiali e Metodi: È stato condotto uno studio osservazionale retrospettivo monocentrico su 41 pazienti affetti da pemfigoide oculare seguiti presso l’ambulatorio Uveiti e Infiammazione oculare dell’Azienda Università di Padova. Per ciascun paziente sono stati raccolti lo stadio di Foster alla diagnosi, la terapia sistemica finale (corticosteroidi, dapsone, antimetaboliti o rituximab) e la risposta clinica, classificata in quattro categorie: controllo dell’infiammazione, andamento recidivante-remittente, progressione di almeno uno stadio di Foster, e perdita visiva grave. Risultati: La maggior parte dei pazienti è stata diagnosticata in stadi avanzati (70% in stadio 3–4). La terapia finale è stata costituita da rituximab nel 34% dei casi, dapsone nel 27%, antimetaboliti nel 22% e corticosteroidi nel 17%. Un controllo soddisfacente dell’infiammazione (categorie 1–2) è stato raggiunto nel 60% dei pazienti. È stata rilevata un’associazione significativa tra lo stadio di Foster e la terapia finale (p=0,018), con maggiore impiego del rituximab negli stadi avanzati. Sebbene non statisticamente significative, le analisi hanno evidenziato un trend verso una migliore risposta nei pazienti trattati con antimetaboliti e una minore progressione nei casi trattati con rituximab (7%) Conclusioni: I risultati confermano come il pemfigoide oculare venga frequentemente diagnosticato in stadi avanzati, sottolineando la necessità di un riconoscimento precoce e di un trattamento tempestivo. L’approccio terapeutico graduale (“step-up”) adottato, risulta coerente con le linee guida internazionali. Il rituximab, in particolare, emerge come opzione terapeutica altamente efficace anche nei quadri più severi.