Leucemia mieloide cronica: evoluzione terapeutica con focus su asciminib

This thesis deals with chronic myeloid leukemia, a rare myeloproliferative neoplasm that mainly affects the adult population. Often asymptomatic, it is diagnosed incidentally through routine blood tests. The introduction of tyrosine kinase inhibitors (TKIs), starting from the 2000s, has led to a significant reduction in mortality. However, despite therapeutic advances, resistance to TKIs still represents a problem today, particularly that associated with the T315I mutation. Asciminib, a drug recently approved by the FDA, acts through an alternative mechanism and therefore may be useful especially in patients who are intolerant or resistant to other TKIs.

Questa tesi tratta la leucemia mieloide cronica, una rara neoplasia mieloproliferativa che colpisce principalmente la popolazione adulta. Spesso asintomatica, viene diagnosticata casualmente attraverso esami di routine del sangue. L’introduzione degli inibitori di tirosin chinasi (TKI), partire dagli anni 2000, ha determinato un’importante riduzione della mortalità. Tuttavia, nonostante i progressi terapeutici, la resistenza ai TKI rappresenta ancora oggi un problema, in particolare quella associata alla mutazione T315I. Asciminib, farmaco recentemente approvato dalla FDA, agisce attraverso un meccanismo alternativo e pertanto può risultare utile soprattutto nei pazienti che risultano intolleranti o resistenti agli altri TKI.