Transizione dall’età pediatrica all’età adulta dopo trapianto di fegato: risultati a lungo termine

Pediatric liver transplantation (pLT) offers excellent long-term survival and quality of life. However, the transition from pediatric to adult care remains a critical phase, often complicated by non-adherence and graft-related complications. There is limited evidence regarding long-term outcomes after transition in adolescent and young adult pLT recipients. We conducted a retrospective observational study of all pLT recipients who entered the transition program at our center between January 2010 and December 2024. Clinical data, immunosuppressive therapy, and laboratory results were collected at transfer and at predefined timepoints up to 120 months. The Medication Level Variability Index (MLVI) was calculated for tacrolimus users, and an "ideal outcome" score was assessed according to established criteria. Survival was analyzed using Kaplan–Meier methods. Sixty patients (53.3% male; median age at transfer: 19.8 [IQR 18.9–24] years) were included, with a median time from pLT of 16.4 [11.4–18.4] years. The 1-, 5-, and 10-year post-transition patient survival was 98%, 96%, and 93%, respectively, while graft survival was 98%, 94%, and 75%. At transfer, 55% of patients achieved an ideal outcome, which declined to 41.6% at 5 years. Non-adherence was observed in 25% of patients, with higher rates among those with MLVI > 2 (57% vs. 17.9%, p = 0.02). Long-term complications included chronic kidney disease (20% at 10 years) and de novo malignancies (20% at 10 years). Transition from pediatric to adult care after pLT is associated with favorable long-term patient survival but declining rates of ideal outcomes due to chronic complications and non-adherence. Structured transition programs and tailored follow-up strategies are essential to optimize graft function, adherence, and overall well-being in young adult LT recipients.

Il trapianto di fegato in età pediatrica (pLT) garantisce eccellenti risultati in termini di sopravvivenza a lungo termine e qualità di vita. Tuttavia, la transizione dalle cure pediatriche a quelle dell’adulto rappresenta una fase particolarmente delicata, spesso caratterizzata da non-aderenza terapeutica e da complicanze correlate al graft. Le evidenze relative agli esiti a lungo termine dopo la transizione nei pazienti trapiantati in età pediatrica sono ancora limitate. È stato condotto uno studio osservazionale includendo tutti i pazienti sottoposti a pLT che hanno intrapreso il programma di transizione presso il nostro Centro tra gennaio 2010 e dicembre 2024. I dati clinici, la terapia immunosoppressiva e i parametri laboratoristici sono stati raccolti al momento del trasferimento e a intervalli predefiniti a 12, 60 e 120 mesi di follow-up. Nei pazienti in trattamento con tacrolimus è stato calcolato il Medication Level Variability Index (MLVI) quale indicatore surrogato di aderenza terapeutica. L’outcome ideale è stato valutato secondo criteri consolidati. La sopravvivenza del paziente e del graft è stata stimata mediante analisi di Kaplan–Meier. Sono stati inclusi 60 pazienti (53.3% maschi), con età mediana al trasferimento di 19.8 anni (IQR 18.9–24) e tempo mediano dal pLT di 16.4 anni (IQR 11.4–18.4). La sopravvivenza del paziente a 1, 5 e 10 anni dalla transizione è risultata pari al 98%, 96% e 93%, rispettivamente; la sopravvivenza del graft è stata del 98%, 94% e 75%. Al momento del trasferimento, il 55% dei pazienti soddisfaceva i criteri di outcome ideale; tale percentuale si è ridotta al 41,6% a 5 anni. La non-aderenza è stata osservata nel 25% dei pazienti ed è risultata significativamente più frequente nei soggetti con MLVI > 2 (57% vs. 17,9%; p = 0,02). Tra le complicanze a lungo termine si segnalano malattia renale cronica (20% a 10 anni) e neoplasie de novo (20% a 10 anni). La transizione dalle cure pediatriche a quelle dell’adulto nei pazienti sottoposti a pLT si associa a un’eccellente sopravvivenza del paziente nel lungo periodo, ma a una progressiva riduzione della proporzione di outcome ideale, principalmente correlata a complicanze croniche e non-aderenza terapeutica. L’implementazione di percorsi di transizione strutturati e di strategie di follow-up personalizzate risulta fondamentale per preservare la funzione del graft, migliorare l’aderenza e ottimizzare lo stato di salute globale dei giovani adulti trapiantati.