Sviluppo di nanoparticelle lipidiche con formulazione OS4T per il delivery di mRNA al cervello

Attualmente risulta molto difficile il trattamento di diverse patologie cerebrali, come ad esempio il glioblastoma, a causa della notevole difficoltà per i farmaci di raggiungere il cervello. Si potrebbe pensare ad un approccio localizzato ma risulta molto invasivo. Di conseguenza la somministrazione sistemica mediata da nanoparticelle lipidiche ottimizzate con tropismo per il cervello assume concettualmente un enorme potenziale nel delivery di farmaci al cervello. Tuttavia, le nanoparticelle lipidiche risultano ostacolate nella penetrazione della barriera ematoencefalica. In questo elaborato si cercherà, quindi, di sviluppare un approccio mirato alla produzione di nanoparticelle lipidiche in grado di permeare efficacemente la BBB e rilasciare l’mRNA trasportato alle cellule cerebrali. Successivamente, per dimostrare il potenziale terapeutico della piattaforma nanolipidica, si caricheranno le nanoparticelle lipidiche con l’mRNA codificante per l'interleuchina IL-12 ingegnerizzata e si somministreranno per via sistemica ad un modello ortotopico murino di glioblastoma.