Introduzione: La fibromatosi desmoide (DT) è una rara neoplasia maligna che origina dai fibroblasti; caratterizzata da una elevata tendenza alla recidiva locale, non ha capacità metastatizzante. Le forme viscerali a causa di complicanze sistemiche possono condurre alla morte del paziente. La DT ha un’incidenza di 2/4 casi per milione di abitanti ogni anno. Colpisce principalmente il sesso femminile, in un’età compresa tra i 15 ed i 40 anni. In una minoranza di casi insorge in pazienti affetti da poliposi adenomatosa familiare. Prima degli anni 2000 la terapia di prima linea consisteva nell’asportazione chirurgica della neoplasia con margini negativi. Spesso gli interventi risultavano mutilati e senza un reale beneficio clinico, vista la sua tendenza alla recidiva locoregionale. Ad oggi, soprattutto per le forme asintomatiche, lo standard di cura si basa sulla sorveglianza attiva dei pazienti. Questo perché la malattia ha più frequentemente un decorso benigno e la regressione spontanea, anche in assenza di terapia, non è infrequente. Per i pazienti che progrediscono si consigliano terapie farmacologiche, radioterapiche o chirurgiche, in casi selezionati. Obiettivi della tesi: (1) valutare la sopravvivenza libera da evento (EFS), dove l’evento clinico (recidiva o progressione) ha determinato la necessità di cambio di management terapeutico; (2) definire la presenza di un trattamento in grado di ridurre maggiormente il dolore rispetto ad altri trattamenti. Materiali e metodi: A tale riguardo, sono stati valutati in maniera retrospettiva i pazienti con diagnosi istologica di DT, discussi in ambito multidisciplinare e trattati presso l’Istituto Oncologico Veneto, tra il 2001 ed il 2021. I pazienti sono stati stratificati in 4 gruppi: operati prima dell’anno 2012 (SGPre12), operati dopo l’anno 2012 (SGPost12), trattati farmacologicamente (MG) e infine pazienti in sorveglianza attiva (ASG). I dati continui sono stati riassunti usando mediana e l’intervallo inter-quantile (IQR). Il confronto tra gruppi è stato fatto con il test di Fisher per le variabili categoriali, mentre è stato usato il test di Mann-Whitney per le variabili continue. L’EFS è stata valutata con il modello di Kaplan-Meier e le curve di sopravvivenza sono state confrontate con il test dei ranghi logaritmici. La differenza di dolore provata dal paziente durante il follow-up è stata confrontata tra i gruppi usando il metodo ANOVA. È stato considerato statisticamente significativo un p-value < 0,05. Risultati: nello studio sono stati inclusi 123 Pazienti (M=43 e F=80), 69 trattati chirurgicamente (28 nel SGPre12, 41 nel SGPost12), 38 trattati farmacologicamente e 16 osservati in sorveglianza attiva. Il follow-up mediano è stato di 43 mesi (IQR 24 – 86), in questo periodo l’evento recidiva/progressione si è verificato in 8 pazienti operati prima del 2012, in 19 pazienti operati dopo il 2012, in 24 pazienti trattati farmacologicamente ed i 8 pazienti osservati in sorveglianza attiva. La riduzione del dolore fisico è stata di due punti NRS per il MG, mentre non vi è stata riduzione significativa del dolore negli altri gruppi di trattamento. Circa il 50% dei pazienti del MG con dolore almeno moderato (NRS maggiore o uguale a 4) alla diagnosi sono passati ad una classe inferiore di dolore durante il follow-up. Per gli altri gruppi di trattamento non si è rilevata alcuna differenza statisticamente significativa. Conclusione: una scelta di trattamento di carattere conservativo potrebbe essere valida nelle forme primitive di DT, e potrebbe prevenire “inutili complicanze” legate alla chirurgia. La terapia medica di contro, sembrerebbe ridurre maggiormente il dolore fisico legato alla malattia rispetto altri trattamenti. I pazienti con DT dovrebbero essere sempre valutati preliminarmente da un gruppo multidisciplinare sarcomi.

Analisi retrospettiva sull'efficacia dei diversi trattamenti per la fibromatosi desmoide nell'era della sorveglianza attiva

SACCARDO, YURI
2021/2022

Abstract

Introduzione: La fibromatosi desmoide (DT) è una rara neoplasia maligna che origina dai fibroblasti; caratterizzata da una elevata tendenza alla recidiva locale, non ha capacità metastatizzante. Le forme viscerali a causa di complicanze sistemiche possono condurre alla morte del paziente. La DT ha un’incidenza di 2/4 casi per milione di abitanti ogni anno. Colpisce principalmente il sesso femminile, in un’età compresa tra i 15 ed i 40 anni. In una minoranza di casi insorge in pazienti affetti da poliposi adenomatosa familiare. Prima degli anni 2000 la terapia di prima linea consisteva nell’asportazione chirurgica della neoplasia con margini negativi. Spesso gli interventi risultavano mutilati e senza un reale beneficio clinico, vista la sua tendenza alla recidiva locoregionale. Ad oggi, soprattutto per le forme asintomatiche, lo standard di cura si basa sulla sorveglianza attiva dei pazienti. Questo perché la malattia ha più frequentemente un decorso benigno e la regressione spontanea, anche in assenza di terapia, non è infrequente. Per i pazienti che progrediscono si consigliano terapie farmacologiche, radioterapiche o chirurgiche, in casi selezionati. Obiettivi della tesi: (1) valutare la sopravvivenza libera da evento (EFS), dove l’evento clinico (recidiva o progressione) ha determinato la necessità di cambio di management terapeutico; (2) definire la presenza di un trattamento in grado di ridurre maggiormente il dolore rispetto ad altri trattamenti. Materiali e metodi: A tale riguardo, sono stati valutati in maniera retrospettiva i pazienti con diagnosi istologica di DT, discussi in ambito multidisciplinare e trattati presso l’Istituto Oncologico Veneto, tra il 2001 ed il 2021. I pazienti sono stati stratificati in 4 gruppi: operati prima dell’anno 2012 (SGPre12), operati dopo l’anno 2012 (SGPost12), trattati farmacologicamente (MG) e infine pazienti in sorveglianza attiva (ASG). I dati continui sono stati riassunti usando mediana e l’intervallo inter-quantile (IQR). Il confronto tra gruppi è stato fatto con il test di Fisher per le variabili categoriali, mentre è stato usato il test di Mann-Whitney per le variabili continue. L’EFS è stata valutata con il modello di Kaplan-Meier e le curve di sopravvivenza sono state confrontate con il test dei ranghi logaritmici. La differenza di dolore provata dal paziente durante il follow-up è stata confrontata tra i gruppi usando il metodo ANOVA. È stato considerato statisticamente significativo un p-value < 0,05. Risultati: nello studio sono stati inclusi 123 Pazienti (M=43 e F=80), 69 trattati chirurgicamente (28 nel SGPre12, 41 nel SGPost12), 38 trattati farmacologicamente e 16 osservati in sorveglianza attiva. Il follow-up mediano è stato di 43 mesi (IQR 24 – 86), in questo periodo l’evento recidiva/progressione si è verificato in 8 pazienti operati prima del 2012, in 19 pazienti operati dopo il 2012, in 24 pazienti trattati farmacologicamente ed i 8 pazienti osservati in sorveglianza attiva. La riduzione del dolore fisico è stata di due punti NRS per il MG, mentre non vi è stata riduzione significativa del dolore negli altri gruppi di trattamento. Circa il 50% dei pazienti del MG con dolore almeno moderato (NRS maggiore o uguale a 4) alla diagnosi sono passati ad una classe inferiore di dolore durante il follow-up. Per gli altri gruppi di trattamento non si è rilevata alcuna differenza statisticamente significativa. Conclusione: una scelta di trattamento di carattere conservativo potrebbe essere valida nelle forme primitive di DT, e potrebbe prevenire “inutili complicanze” legate alla chirurgia. La terapia medica di contro, sembrerebbe ridurre maggiormente il dolore fisico legato alla malattia rispetto altri trattamenti. I pazienti con DT dovrebbero essere sempre valutati preliminarmente da un gruppo multidisciplinare sarcomi.
2021
Desmoid tumors in the active surveillance era: evaluation of the treatments efficacy in a single-center retrospective analysis
fibromatosi desmoide
sarcomi
sorveglianza attiva
dolore
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Utilizza questo identificativo per citare o creare un link a questo documento: https://hdl.handle.net/20.500.12608/30746