Background: in systemic sclerosis (SSc), the concepts of “disease activity” and “damage” have recently been defined to help clinicians understand which patients require a more aggressive and earlier treatment. Activity should include all the reversible aspects of the disease that can regress spontaneously or by pharmacological treatment. Damage reflects irreversible injury induced by disease or treatment. Objective: the first aim of our study was to investigate predictors of persistence and remission of disease activity. The second aim was to find predictors of persistence/new onset of moderate-severe damage at the end of follow-up, according to the SCTC damage index. Materials and Methods: one-hundred and seventythree patients with SSc (ACR/EULAR criteria) from the Rheumatology Unit of the University Hospital of Padua were enrolled. Clinical findings, serological indices and organ involvement (pulmonary, cardiac, gastrointestinal and artricular) were evaluated at baseline and at each visit during follow-up. EUSTAR AI, EScSG AI, Medsger severity scale and SCTC damage index were calculated for each patient, from baseline until the last visit. Follow-up period was defined as the time between baseline and the last available visit. Activity persistence was defined as an EUSTAR AI ≥ 2,5 for more than 50% of follow-up, while remission persistence was defined as an EUSTAR AI < 2,5 for more than 50% of follow-up. If the SCTC Damage Index was < 6 the damage was defined as “mild”, whereas if the index was ≥ 6 the damage was defined as “moderate-severe”. Results: one-hundred and fifty-two (87,9%) patients were women with 9 years (4-18,7) of median disease duration while the median age at diagnosis was 45 years old (36-48). Fifty (34,6%) patients were affected by diffuse cutaneous subset. The median duration of follow up was 3,5 years (3-4). Twenty-three (13,2%) patients were more frequently active during follow up, these patients had more frequently cutaneous diffuse subset (54% vs 17%, p<0,0001) and cardiac involvement (43,4% vs 20,7%, p=0,036) than persistently inactive ones. The proportion of persistently inactive patients with ACA positivity during follow-up was higher than that of persistently active ones (39,3% vs 17,4%, p=0,042). Patients who remained active had higher VES values ( p=0,002) and lower TLC values (p=0,034). Persistently active patients had a higher score at Medsger severity scale [6,3 (±3) vs 3,5 (± 1,7)], p<0,0001 and at SCTC-DI [3,7 (±4) vs 1,3 (±1,9), p<0,0001] than persistently inactive patients. Multivariate analysys showed that VES values (OR 1,04 95% CI 1,01-1,07, p=0,009) and Medsger severity scale values (OR 1,75, 95% CI 1,29-2,37, p<0,001) were independent predictors of activity persistence. Patients with persistent/new onset of moderate-severe SCTC at the end of the follow up 16 (9%) had more frequently telangiectasia (81,3% vs. 38,6%, p=0,001) and ILD (62,5% vs. 31,6%, p=0,013) than patients with mild damage. At baseline, patients with moderate-severe damage at the end of follow up had lower DLCO values [47,7 (± 25,4) vs 75,1 (± 18,8), p=0,047] as well as lower TLC values [75,9 (± 23,9) vs 97,4 (± 14,8), p<0,0001]. Patients with moderate-severe damage at the end of follow were more often active according to EUSTAR AI (37,5% vs 10,8%, p=0,003) during follow-up than patients with mild damage. Multivariate analysis showed that TLC values (OR 0,95, 95% CI 0,92-0,98) and telangiectasia (4,7, 95% CI 1,18-18,54, p=0.028) were independent predictors. Conclusions: our study highlighted predictors of disease activity persistence and damage persistence/progression. This could help identify patients with an increased risk of persistence of activity and moderate/severe damage who require more aggressive and prompt treatment.

Presupposti dello studio: vi è un crescente interesse nella definizione e applicazione dei concetti di "attività" e "danno" nella sclerosi sistemica (SSc). L'attività include gli aspetti della malattia reversibili spontaneamente o mediante trattamento farmacologico, mentre il danno riflette le lesioni irreversibili indotte dalla malattia stessa o dal trattamento. Scopo dello studio: l’obiettivo primario del nostro studio è stato ricercare i predittori di persistenza di attività di malattia, definita tramite score validati, in un’ampia coorte monocentrica di pazienti con SSc. L’obiettivo secondario è stato ricercare i predittori di persistenza/sviluppo di danno moderato-grave alla fine del follow-up. Materiali e metodi: sono stati inclusi nello studio 173 pazienti seguiti presso l’U.O.C. di Reumatologia dell’Azienda Ospedale Università di Padova. Al baseline e ad ogni visita di follow up sono stati valutati parametri clinici, sierologici e relativi all’impegno d’organo (polmonare, cardiaco, gastrointestinale), gli score di attività di malattia (EUSTAR AI ed EScSG AI), e gli score di danno (Medsger Severity Scale ed SCTC damage index). L’attività di malattia è stata definita come un punteggio ≥ 2,5 all’EUSTAR AI; un punteggio < 2,5 indicava la remissione. La persistenza di attività è stata definita come un punteggio ≥ 2,5 per più del 50% delle visite, mentre la persistenza di remissione come un punteggio < 2,5 per più del 50% delle visite. In accordo con la letteratura, il danno è stato definito come “lieve” per punteggi dell’SCTC < 6 e come “moderato-grave” per punteggi ≥ 6. Risultati: sono statii arruolati 173 pazienti, 152 (87,9 % donne, 34,6% con forma cutanea diffusa) con durata mediana di malattia di 9 anni (4-18,7) ed età mediana alla diagnosi di SSc 45 anni (36-48). La durata mediana del follow-up era 3,5 anni (3-4). I pazienti che rimanevano attivi durante il follow up (23, 13,2%) avevano più frequentemente la forma cutanea diffusa (54% vs 17%, p<0,0001) e coinvolgimento cardiaco (43,4% vs 20,7%, p=0,036) rispetto a coloro che rimanevano inattivi (150, 86,7%). La percentuale di pazienti che rimanevano inattivi ed erano positivi agli ACA era maggiore rispetto a quella dei pazienti che rimanevano attivi (39,3% vs 17,4%, p=0,042). I pazienti che rimanevano attivi avevano valori medi di VES più alti (p=0,002); e valori medi di TLC più bassi (p=0,034). Inoltre, i pazienti persistentemente attivi avevano un valore più elevato sia della scala di Medsger [6,3 (±3) vs 3,5 (± 1,7)], che dell’SCTC-DI [3,7 (±4) vs 1,3 (±1,9)] (p<0,0001 in entrambi i casi). All’analisi multivariata la VES e la scala di Medsger erano predittori indipendenti di persistenza di attività con OR 1,04 (95% IC 1,01-1,07, p=0,009) per la VES e 1,75 (95% IC 1,29-2,37), p<0,001 per la scala di Medsger. I pazienti con danno moderato-grave alla fine del follow up (16, 9%) avevano più frequentemente al basale teleangectasie (81,3% vs. 38,6%, p=0,001) ed ILD (62,5% vs. 31,6%, p=0,013) rispetto ai pazienti con danno lieve. Considerando i dati al basale, alla spirometria il valore medio di DLCO era più basso nei pazienti con danno moderato severo: 47,7 (± 25,4) vs 75,1 (± 18,8), p=0,047 così come il valore medio di TLC 75,9 (± 23,9) vs 97,4 (± 14,8), p<0,0001. I pazienti con danno moderato-grave alla fine del follow-up rimanevano più spesso attivi durante il follow up secondo l’EUSTAR AI (37,5% vs 10,8%, p=0,003). All’analisi multivariata risultavano predittori indipendenti la TLC (OR 0,95, 95% IC 0,92-0,98) e le teleangectasie (4,7, 95% IC 1,18-18,54, p=0.028). Conclusioni: il nostro studio ha individuato i predittori di persistenza di attività di malattia ed i predittori di persistenza/progressione del danno. Questi predittori possono guidare il clinico nell’individuare i pazienti che richiedono un follow-up più più stretto e un trattamento più aggressivo e precoce.

Valutazione dell'attività di malattia e del danno in una coorte monocentrica prospettica di pazienti affetti da sclerosi sistemica

PRETE, SALVATORE
2021/2022

Abstract

Background: in systemic sclerosis (SSc), the concepts of “disease activity” and “damage” have recently been defined to help clinicians understand which patients require a more aggressive and earlier treatment. Activity should include all the reversible aspects of the disease that can regress spontaneously or by pharmacological treatment. Damage reflects irreversible injury induced by disease or treatment. Objective: the first aim of our study was to investigate predictors of persistence and remission of disease activity. The second aim was to find predictors of persistence/new onset of moderate-severe damage at the end of follow-up, according to the SCTC damage index. Materials and Methods: one-hundred and seventythree patients with SSc (ACR/EULAR criteria) from the Rheumatology Unit of the University Hospital of Padua were enrolled. Clinical findings, serological indices and organ involvement (pulmonary, cardiac, gastrointestinal and artricular) were evaluated at baseline and at each visit during follow-up. EUSTAR AI, EScSG AI, Medsger severity scale and SCTC damage index were calculated for each patient, from baseline until the last visit. Follow-up period was defined as the time between baseline and the last available visit. Activity persistence was defined as an EUSTAR AI ≥ 2,5 for more than 50% of follow-up, while remission persistence was defined as an EUSTAR AI < 2,5 for more than 50% of follow-up. If the SCTC Damage Index was < 6 the damage was defined as “mild”, whereas if the index was ≥ 6 the damage was defined as “moderate-severe”. Results: one-hundred and fifty-two (87,9%) patients were women with 9 years (4-18,7) of median disease duration while the median age at diagnosis was 45 years old (36-48). Fifty (34,6%) patients were affected by diffuse cutaneous subset. The median duration of follow up was 3,5 years (3-4). Twenty-three (13,2%) patients were more frequently active during follow up, these patients had more frequently cutaneous diffuse subset (54% vs 17%, p<0,0001) and cardiac involvement (43,4% vs 20,7%, p=0,036) than persistently inactive ones. The proportion of persistently inactive patients with ACA positivity during follow-up was higher than that of persistently active ones (39,3% vs 17,4%, p=0,042). Patients who remained active had higher VES values ( p=0,002) and lower TLC values (p=0,034). Persistently active patients had a higher score at Medsger severity scale [6,3 (±3) vs 3,5 (± 1,7)], p<0,0001 and at SCTC-DI [3,7 (±4) vs 1,3 (±1,9), p<0,0001] than persistently inactive patients. Multivariate analysys showed that VES values (OR 1,04 95% CI 1,01-1,07, p=0,009) and Medsger severity scale values (OR 1,75, 95% CI 1,29-2,37, p<0,001) were independent predictors of activity persistence. Patients with persistent/new onset of moderate-severe SCTC at the end of the follow up 16 (9%) had more frequently telangiectasia (81,3% vs. 38,6%, p=0,001) and ILD (62,5% vs. 31,6%, p=0,013) than patients with mild damage. At baseline, patients with moderate-severe damage at the end of follow up had lower DLCO values [47,7 (± 25,4) vs 75,1 (± 18,8), p=0,047] as well as lower TLC values [75,9 (± 23,9) vs 97,4 (± 14,8), p<0,0001]. Patients with moderate-severe damage at the end of follow were more often active according to EUSTAR AI (37,5% vs 10,8%, p=0,003) during follow-up than patients with mild damage. Multivariate analysis showed that TLC values (OR 0,95, 95% CI 0,92-0,98) and telangiectasia (4,7, 95% CI 1,18-18,54, p=0.028) were independent predictors. Conclusions: our study highlighted predictors of disease activity persistence and damage persistence/progression. This could help identify patients with an increased risk of persistence of activity and moderate/severe damage who require more aggressive and prompt treatment.
Dipartimento di Medicina - DIMED
2021
Evaluation of disease activity and damage in a prospective monocentric cohort of patients with systemic sclerosis
Presupposti dello studio: vi è un crescente interesse nella definizione e applicazione dei concetti di "attività" e "danno" nella sclerosi sistemica (SSc). L'attività include gli aspetti della malattia reversibili spontaneamente o mediante trattamento farmacologico, mentre il danno riflette le lesioni irreversibili indotte dalla malattia stessa o dal trattamento. Scopo dello studio: l’obiettivo primario del nostro studio è stato ricercare i predittori di persistenza di attività di malattia, definita tramite score validati, in un’ampia coorte monocentrica di pazienti con SSc. L’obiettivo secondario è stato ricercare i predittori di persistenza/sviluppo di danno moderato-grave alla fine del follow-up. Materiali e metodi: sono stati inclusi nello studio 173 pazienti seguiti presso l’U.O.C. di Reumatologia dell’Azienda Ospedale Università di Padova. Al baseline e ad ogni visita di follow up sono stati valutati parametri clinici, sierologici e relativi all’impegno d’organo (polmonare, cardiaco, gastrointestinale), gli score di attività di malattia (EUSTAR AI ed EScSG AI), e gli score di danno (Medsger Severity Scale ed SCTC damage index). L’attività di malattia è stata definita come un punteggio ≥ 2,5 all’EUSTAR AI; un punteggio < 2,5 indicava la remissione. La persistenza di attività è stata definita come un punteggio ≥ 2,5 per più del 50% delle visite, mentre la persistenza di remissione come un punteggio < 2,5 per più del 50% delle visite. In accordo con la letteratura, il danno è stato definito come “lieve” per punteggi dell’SCTC < 6 e come “moderato-grave” per punteggi ≥ 6. Risultati: sono statii arruolati 173 pazienti, 152 (87,9 % donne, 34,6% con forma cutanea diffusa) con durata mediana di malattia di 9 anni (4-18,7) ed età mediana alla diagnosi di SSc 45 anni (36-48). La durata mediana del follow-up era 3,5 anni (3-4). I pazienti che rimanevano attivi durante il follow up (23, 13,2%) avevano più frequentemente la forma cutanea diffusa (54% vs 17%, p<0,0001) e coinvolgimento cardiaco (43,4% vs 20,7%, p=0,036) rispetto a coloro che rimanevano inattivi (150, 86,7%). La percentuale di pazienti che rimanevano inattivi ed erano positivi agli ACA era maggiore rispetto a quella dei pazienti che rimanevano attivi (39,3% vs 17,4%, p=0,042). I pazienti che rimanevano attivi avevano valori medi di VES più alti (p=0,002); e valori medi di TLC più bassi (p=0,034). Inoltre, i pazienti persistentemente attivi avevano un valore più elevato sia della scala di Medsger [6,3 (±3) vs 3,5 (± 1,7)], che dell’SCTC-DI [3,7 (±4) vs 1,3 (±1,9)] (p<0,0001 in entrambi i casi). All’analisi multivariata la VES e la scala di Medsger erano predittori indipendenti di persistenza di attività con OR 1,04 (95% IC 1,01-1,07, p=0,009) per la VES e 1,75 (95% IC 1,29-2,37), p<0,001 per la scala di Medsger. I pazienti con danno moderato-grave alla fine del follow up (16, 9%) avevano più frequentemente al basale teleangectasie (81,3% vs. 38,6%, p=0,001) ed ILD (62,5% vs. 31,6%, p=0,013) rispetto ai pazienti con danno lieve. Considerando i dati al basale, alla spirometria il valore medio di DLCO era più basso nei pazienti con danno moderato severo: 47,7 (± 25,4) vs 75,1 (± 18,8), p=0,047 così come il valore medio di TLC 75,9 (± 23,9) vs 97,4 (± 14,8), p<0,0001. I pazienti con danno moderato-grave alla fine del follow-up rimanevano più spesso attivi durante il follow up secondo l’EUSTAR AI (37,5% vs 10,8%, p=0,003). All’analisi multivariata risultavano predittori indipendenti la TLC (OR 0,95, 95% IC 0,92-0,98) e le teleangectasie (4,7, 95% IC 1,18-18,54, p=0.028). Conclusioni: il nostro studio ha individuato i predittori di persistenza di attività di malattia ed i predittori di persistenza/progressione del danno. Questi predittori possono guidare il clinico nell’individuare i pazienti che richiedono un follow-up più più stretto e un trattamento più aggressivo e precoce.
Sclerosi sistemica
attività malattia
danno
MARTINI, ANDREA
Lauree magistrali a ciclo unico
File in questo prodotto:
File Dimensione Formato  
Prete_Salvatore.pdf

accesso aperto

Dimensione 1.49 MB
Formato Adobe PDF
Visualizza/Apri
1.49 MB Adobe PDF Visualizza/Apri

The text of this website © Università degli studi di Padova. Full Text are published under a non-exclusive license. Metadata are under a CC0 License

Utilizza questo identificativo per citare o creare un link a questo documento: https://hdl.handle.net/20.500.12608/30783