"Living therapy": terapia cellulare CAR-T nel trattamento delle neoplasie ematologiche

L’ingegnerizzazione dei linfociti T attraverso l’introduzione del cosiddetto recettore chimerico dell’antigene (dall’acronimo inglese CAR: Chimeric Antigen Receptor) sta avendo un particolare risvolto nel trattamento di alcune neoplasie ematologiche. Negli anni sono state sviluppate diverse generazioni di CAR, nel tentativo di migliorare l’efficacia e soprattutto la sicurezza di questa terapia cellulare. La sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicità sono gli effetti collaterali più frequenti e più gravi associati a questo tipo di trattamento. Le terapie con cellule CAR-T attualmente approvate dalla Food and Drug Administration (FDA) sono in totale cinque, queste sono state tutte autorizzate in Europa da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), delle quali solo tre sono disponibili in Italia. Si tratta di una terapia avanzata e personalizzata in cui i linfociti T del paziente vengono prelevati, modificati geneticamente attraverso l’introduzione del recettore chimerico dell’antigene e successivamente reinfusi per combattere il tumore. Tale recettore viene progettato in modo da poter riconoscere gli antigeni associati al tumore e attivare la risposta immunitaria una volta legatosi ad esso. Oggi sono disponibili terapie a base di cellule CAR-T per alcune forme di leucemie e linfomi recidivanti e refrattari al trattamento e per il mieloma multiplo.