Terapia genica per il trattamento dell'ipercolesterolemia: Farmacologia clinica di Inclisiran

L’ipercolesterolemia è tra i principali fattori che concorrono allo sviluppo dell’aterosclerosi, tale deposito di colesterolo e agenti infiammatori nei vasi aumenta drasticamente il rischio di incorrere in eventi cardiovascolari. Infatti, l’accumulo di colesterolo a livello delle pareti di medio e grosso calibro, determina, dapprima, una parziale riduzione del lume causando eventi clinici quali l’angina stabile e, successivamente, la perforazione del cappuccio fibroso e la generazione dell’evento trombotico con conseguente occlusione vasale che determina l’infarto miocardico o l’ictus cerebrale. Le patologie cardiovascolari sono la prima causa di morte al mondo e, proprio per questa gravante, nel corso degli anni si sono studiate varie strategie che rifornissero l’arsenale terapeutico disponibile, allo scopo di ottenere risultati clinici migliori e ridurre sempre di più gli effetti collaterali, le interazioni farmacologiche e le complicanze. In questa mia discussione andrò ad analizzare i vari protocolli terapeutici che sono al momento adottati nel trattamento dell’ipercolesterolemia, partendo dagli integratori alimentari nutraceutici fino ad arrivare agli approcci più all’avanguardia nei casi di maggior resistenza, in particolar modo andrò ad approfondire Inclisiran. Un siRNA (small interfering RNA) che legandosi ad una sequenza nucleotidica specifica promuove la degradazione della PCSK9 epatica, con conseguente aumento dei recettori per le LDL nel fegato.