La terapia genica mediante vettori adeno-associati (AAVs) rappresenta una possibilità di trattamento per diverse patologie, tra cui le malattie mitocondriali. Gli AAVs hanno una serie di vantaggi rispetto agli altri vettori virali, tra cui il fatto di essere difettivi, e quindi di non poter effettuare un'infezione produttiva nell’organismo ospite senza la presenza di virus helper coinfettanti. In questo elaborato di tesi viene analizzata la procedura di somministrazione di AAVs in modelli murini di malattie mitocondriali tramite iniezione sistemica e la successiva analisi degli effetti del trattamento con tecniche molecolari e biochimiche. Esistono numerosi sierotipi virali, tra cui i più studiati sono gli AAV1-9: perché il trattamento risulti efficace è importante conoscere il tropismo del sierotipo del vettore che si utilizza, in modo da assicurare la trasduzione dei tessuti di interesse. I risultati ottenuti in diversi studi supportano l’efficacia della terapia genica mediante AAVs, con un generale miglioramento del fenotipo degli animali trattati e un prolungamento delle aspettative di vita.
Uso di vettori virali adeno-associati per la terapia genica in modelli murini di malattie mitocondriali
PALLAORO, MARTINA
2021/2022
Abstract
La terapia genica mediante vettori adeno-associati (AAVs) rappresenta una possibilità di trattamento per diverse patologie, tra cui le malattie mitocondriali. Gli AAVs hanno una serie di vantaggi rispetto agli altri vettori virali, tra cui il fatto di essere difettivi, e quindi di non poter effettuare un'infezione produttiva nell’organismo ospite senza la presenza di virus helper coinfettanti. In questo elaborato di tesi viene analizzata la procedura di somministrazione di AAVs in modelli murini di malattie mitocondriali tramite iniezione sistemica e la successiva analisi degli effetti del trattamento con tecniche molecolari e biochimiche. Esistono numerosi sierotipi virali, tra cui i più studiati sono gli AAV1-9: perché il trattamento risulti efficace è importante conoscere il tropismo del sierotipo del vettore che si utilizza, in modo da assicurare la trasduzione dei tessuti di interesse. I risultati ottenuti in diversi studi supportano l’efficacia della terapia genica mediante AAVs, con un generale miglioramento del fenotipo degli animali trattati e un prolungamento delle aspettative di vita.File | Dimensione | Formato | |
---|---|---|---|
Pallaoro_Martina.pdf
accesso riservato
Dimensione
1.12 MB
Formato
Adobe PDF
|
1.12 MB | Adobe PDF |
The text of this website © Università degli studi di Padova. Full Text are published under a non-exclusive license. Metadata are under a CC0 License
https://hdl.handle.net/20.500.12608/41707