La tesi tratta le terapie innovative per la distrofia muscolare di Duchenne, una patologia genetica ereditaria recessiva progressiva correlata al cromosoma X che comporta mutazioni del gene codificante la distrofina. Il lavoro presenta un’introduzione della patologia, delle terapie alternative utilizzate attualmente e di quelle ancora in fase di studio per poi concentrarsi sull’ approccio terapeutico dell’exon skipping tramite oligonucleotidi antisenso. Vengono inoltre riportati come esempio alcuni farmaci recentemente approvati dalla Food and Drug Administration.
Terapie innovative per la distrofia muscolare di Duchenne
GIACOMONI, MARTINA
2021/2022
Abstract
La tesi tratta le terapie innovative per la distrofia muscolare di Duchenne, una patologia genetica ereditaria recessiva progressiva correlata al cromosoma X che comporta mutazioni del gene codificante la distrofina. Il lavoro presenta un’introduzione della patologia, delle terapie alternative utilizzate attualmente e di quelle ancora in fase di studio per poi concentrarsi sull’ approccio terapeutico dell’exon skipping tramite oligonucleotidi antisenso. Vengono inoltre riportati come esempio alcuni farmaci recentemente approvati dalla Food and Drug Administration.File in questo prodotto:
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https://hdl.handle.net/20.500.12608/42347