Efficacia e sicurezza dei farmaci biologici nella proctite ulcerosa

Background:Per quanto riguarda l’efficacia e la sicurezza dei farmaci biologici nel trattamento della proctite ulcerosa non ci sono dati a sufficienza in letteratura, anche perché per tradizione questi pazienti vengono esclusi dagli studi randomizzati controllati registrativi sui nuovi farmaci, vista la parziale risposta alle terapie farmacologiche avanzate riportata in letteratura. Scopo dello studio: Lo scopo dello studio è stato quello di valutare l’efficacia e la sicurezza dei farmaci biologici nell’indurre e mantenere la remissione clinica, bioumorale ed endoscopica nei pazienti affetti da proctite ulcerosa. Come primary outcome è stato quello di valutare la risposta clinica e bioumorale a distanza di 3 e 12 mesi dalla prima somministrazione del farmaco biologico e la risposta endoscopica a 12 mesi. Come secondary outcome è stato quello di valutare la comparsa degli eventi avversi nei primi 12 mesi di terapia con biologico. Parallelamente abbiamo raccolto i dati di sicurezza secondari al trattamento di questi farmaci. Materiali e metodi: Lo studio retrospettivo monocentrico ha valutato pazienti con diagnosi di proctite ulcerosa in follow-up presso l’U.O.C. di Gastroenterologia di Padova. Di questi pazienti sono stati valutati la remissione clinica, biochimica, endoscopica e la comparsa di eventi avversi dopo 12 mesi di terapia biologica. Risultati: Per la valutazione dell’efficacia clinica, biochimica ed endoscopica su 93 pazienti affetti di proctite ulcerosa solo stati valutati 19 (20,4%) pazienti trattati con farmaci biotecnologici. Nella popolazione di base dei 93 pazienti, il 41,9% erano maschi, con un’età media di 50 ± 16 anni, un’età mediana alla diagnosi di 36 anni ed un BMI medio di 23,5 alla visita dell’arruolamento. Il gruppo dei 19 pazienti trattati con farmaci biotecnologici, erano per il 47,4% maschi, con un’età mediana alla diagnosi di 28 anni ed un’età mediana alla visita di arruolamento di 48 anni ± 17. Essi sono stati trattati 7(36,2%) con Infliximab, 3 (15,7%) con Adalimumab, 6 (31,5%) con Vedolizumab , 2 (10,5 %) con Ustekinumab e 1 (5,2%) con Tofacitinib. Per quanto riguarda l’efficacia clinica e biochimica, i pazienti che hanno raggiunto la remissione clinica sono aumentati in maniera statisticamente significativa rispetto al momento di introduzione della terapia biotecnologica (p=0,008). Viceversa, non è stata raggiunta una remissione biochimica significativa, basandosi sui valori della PCR (p=0,248) e della calprotectina (p=0,182) dopo un anno di terapia, nonostante i valori di quest’ultimi avessero un trend verso la riduzione. Valutando l’efficacia endoscopica, vi è stata una riduzione significativa dei pazienti con attività moderata-severa di malattia (p=0,004), nonostante il numero di pazienti in remissione endoscopica non fosse statisticamente diverso dopo 12 mesi di terapia biotecnologica (p=0,480). Inoltre, non c’è stata nessuna differenza significativa nel confronto tra i due gruppi in terapia con farmaci biotecnologici nell’indure e mantenere la remissione clinica, biochimica ed endoscopica a 3 mesi e a 12 mesi di distanza. Riguardo la sicurezza dei farmaci biotecnologici è risultato che 3/19 (15,7%) dei pazienti hanno avuto delle reazioni infusionali quali cefalea, cardiopalmo e rush eritematoso rispettivamente a Adalimumab, Vedolizumab ed Infliximab, regredite autonomamente dopo una settimana dalla prima somministrazione senza la necessità di sospendere la terapia farmacologica. Non è stato riscontrato nessun evento avverso grave. Conclusioni: I nostri dati suggeriscono una efficacia dei farmaci biotecnologici nell’indurre e mantenere la remissione clinica e una buona risposta biochimica ed endoscopica alla terapia. Ulteriori studi sono necessari per valutare la reale efficacia e sicurezza dei diversi farmaci biotecnologici.