Studio di trattamenti farmacologici per la distrofia muscolare di Duchenne in animali modello

La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica di tipo recessivo legata al cromosoma X, che si manifesta in individui di sesso maschile con una frequenza di circa 1:5000. La malattia risulta letale entro la quarta decade di vita; le cure attualmente in uso sono limitate al trattamento dei sintomi e dal punto di vista farmacologico si basano principalmente su corticosteroidi. L’obiettivo di questo elaborato è quello di verificare gli effetti del farmaco sperimentale PXS4699 e confrontarli con le terapie attualmente utilizzate, nello specifico il trattamento con prednisolone. Sono stati costruiti diversi gruppi sperimentali utilizzando topi modello per la distrofia muscolare di Duchenne (ceppo mdx); in particolare, in questo elaborato sono state descritte le tecniche di immunofluorescenza utilizzate per determinare l’accumulo di macrofagi in sezioni di muscolo provenienti dagli animali trattati e dai rispettivi controlli. Dall’analisi delle sezioni di muscolo tibiale da noi prese in considerazione, il trattamento con il farmaco PXS4699 ha portato a una riduzione della quantità di macrofagi presenti paragonabile a quella osservata nei topi trattati con esclusivamente prednisolone o con entrambi i farmaci.