Nuovi modulatori di CFTR a struttura pirazolo-pirimidonica

In questa tesi sono descritte progettazione e sintesi di nuovi derivati pirazolo-pirimidonici analoghi di composti efficaci nel modulare CFTR e quindi utili nel trattamento di alcune mutazioni responsabili del quadro patologico della fibrosi cistica. Questa malattia autosomica è causata da mutazioni nel gene di CFTR, un trasportatore ionico transmembrana, essenziale nel regolare la fluidità delle secrezioni mucosali. L'obbiettivo della tesi è sintetizzare nuove molecole in grado di ripristinare, almeno in parte, la funzionalità di questo canale ionico.