IL MIELOMA MULTIPLO E LA TERAPIA GENICA CON CELLULE CAR-T: ABECMA

Il Mieloma Multiplo è una neoplasia che colpisce le plasmacellule, cellule del sistema immunitario situate nel midollo osseo, che svolgono un ruolo fondamentale nella risposta umorale, producendo anticorpi mirati contro agenti patogeni quali virus e batteri. Nel Mieloma Multiplo, le plasmacellule subiscono una serie di mutazioni, diventano cancerose, iniziando proliferare in modo incontrollato. Questo elaborato di tesi fornirà una panoramica completa sulla patologia, a partire dalla definizione e descrivendone in dettaglio la fisiopatologia alla base. Saranno delineati anche i principali approcci terapeutici attualmente utilizzati nella gestione della patologia, che includono l’utilizzo di farmaci immunomodulatori, inibitori del proteasoma e anticorpi monoclonali. Particolare attenzione sarà posta all’immunoterapia con cellule CAR-T, una strategia terapeutica rivoluzionaria che sfrutta le potenzialità del sistema immunitario del paziente per attaccare le cellule di Mieloma. A tale riguardo, verrà approfondita la tecnologia alla base delle cellule CAR-T e il meccanismo d'azione sottostante. Inoltre, analizzando i risultati clinici finora ottenuti, sarà trattato in modo dettagliato Abecma (idecabtagene vicleucel), una terapia a base di cellule CAR-T recentemente approvata anche in Italia per il trattamento della patologia.