Analisi dei trend prescrittivi di farmaci ad uso off-label L. n. 94/98 nei malati rari dell'Azienda ULSS 9 Scaligera

La Commissione Europea definisce rara una patologia con una prevalenza inferiore a cinque persone su 10.000. Il peculiare contesto epidemiologico che caratterizza le malattie rare (MR) limita le opportunità terapeutiche. Per tale motivo non è raro che il clinico ravvisi la necessità di prescrivere ad un malato raro un farmaco fuori indicazione, ossia ad uso off-label (OL). Lo scopo dell’analisi verte sulla valutazione dell’utilizzo di trattamenti ad uso off-label (OL) ai sensi delle leggi n. 648/96 e n.94/98 e delle DGR del Veneto n.685/2014 e n.864/2020. Sono state analizzate le prescrizioni, riferite ad assistiti dell’Azienda ULSS 9 Scaligera, inserite nel Registro Regionale Malattie Rare (RRMR) nel periodo compreso tra gennaio 2022 e giugno 2024 (30 mesi) associate ai codici di esenzione individuati, attraverso un’estrazione pilota, effettuata mediante il DataWareHouse (DHW) della Regione del Veneto. L’analisi ha ricompreso le prescrizioni riferite a Piani Terapeutici Personalizzati (PTP) attivi, scaduti o interrotti, mentre sono stati esclusi i PTP annullati. Nel periodo in analisi sono state effettuate n=3.290 prescrizioni tramite RRMR, di queste il 71,34% (n=2.347) è riferito alla prescrizione di un farmaco. Nel 13,98% (n=328) dei casi è stato prescritto un farmaco ad uso OL. La RM0120 – Sclerosi sistemica progressiva (SSc) è la patologia a cui è associato il maggior numero di prescrizioni di farmaci ad uso OL (49,09%; n=161). I principi attivi maggiormente prescritti per la SSc sono micofenolato mofetile (45,63%; n=73), sildenafil citrato (37,50%; n= 60), rituximab (8,13%; n=13) e tocilizumab (5,63%; n=9). Ad eccezione del micofenolato mofetile, incluso nella lista istituita ai sensi della L. n. 648/96, gli altri principi attivi sono stati prescritti per singolo paziente secondo L. n. 94/98. Lo studio ha messo in luce la presenza di una quota significativa di prescrizioni di farmaci ad uso OL, indicativa di necessità terapeutiche ancora irrisolte. I dati ottenuti sono stati di supporto per la redazione del dossier ai fini dell’avanzamento della richiesta di inserimento di sildenafil citrato nella lista istituita ai sensi della L. n. 648/96.