Analisi della sopravvivenza nei pazienti con cirrosi biliare primitiva: Modello di Cox e pseudo-osservazioni.

This thesis analyzes the survival of patients with primary biliary cirrhosis undergoing either a placebo treatment or a cyclosporine treatment. A non-parametric analysis is conducted first, followed by a semi-parametric Cox model analysis to assess the significant risk factors impacting treatment failure, which corresponds to death or liver transplantation. A regression model for cumulative incidence analysis has also been implemented using pseudo-observations calculated with the jackknife method. Models based on pseudo-observations are more flexible because they do not require the same assumptions as the Cox model and allow for direct modeling of the effect of explanatory variables on cumulative incidence.

In questa tesi si analizza la sopravvivenza di pazienti affetti da cirrosi biliare primitiva sottoposti a un trattamento placebo o a un trattamento di ciclosporina. Si svolge un’analisi non parametrica e successivamente un’analisi con modello semi-parametrico di Cox per valutare quali sono i fattori di rischio significativi che incidono sul raggiungimento del fallimento del trattamento che corrisponde alla morte o al trapianto di fegato. É stato implementato anche un modello di regressione per l’analisi dell’incidenza cumulata tramite l’utilizzo di pseudo-osservazioni calcolate con metodo jackknife. I modelli basati sulle pseudo-osservazioni sono più flessibili perché non hanno le stesse restrizioni imposte dalle assunzioni del modello di Cox e permettono di modellare direttamente l’effetto delle variabili esplicative sull’incidenza cumulata.