Sintesi di modulatori di CFTR a struttura triazolo-pirimidonica

La fibrosi cistica è una malattia genetica ereditaria causata da mutazioni nel gene CFTR, responsabile della codifica di una proteina che regola il trasporto di sali e acqua attraverso le membrane cellulari. Queste mutazioni compromettono la funzione della proteina CFTR, che risulta difettosa o assente. Di conseguenza, si forma un muco denso e viscoso che tende ad accumularsi, causando ostruzioni. La molecola K014X, sintetizzata nel laboratorio di ricerca del professor G. Marzaro, è stata scelta come struttura di riferimento per questo progetto poiché si è dimostrata efficace come potenziatore del canale CFTR. L’obiettivo di questa tesi è di apportare modifiche alla struttura di K014X, concentrandosi nello specifico sulla sostituzione del nucleo pirazolico con un anello triazolico, al fine di valutare un potenziale miglioramento dell'efficacia della molecola come modulatore del canale CFTR.