Studio osservazionale real-life sull'utilizzo di Ruxolitinib topico per il trattamento della vitiligine non segmentale

Presupposti dello studio. La vitiligine è un disturbo cutaneo autoimmune cronico caratterizzato dalla progressiva perdita di melanociti, che porta alla comparsa di macchie depigmentate. La vitiligine non segmentale (NSV) è la forma più comune ed è spesso associata a patologie autoimmuni sistemiche e ad un significativo impatto psicosociale. Nonostante siano disponibili diversi trattamenti (corticosteroidi, inibitori della calcineurina, fototerapia e immunosoppressori sistemici), la risposta clinica rimane ancora non soddisfacente in una larga fetta di pazienti e rimangono preoccupazioni riguardo a sicurezza ed efficacia a lungo termine. Negli ultimi anni, è stato chiarito il ruolo della via JAK-STAT nella patogenesi della vitiligine, portando allo sviluppo di terapie mirate. Ruxolitinib, un inibitore selettivo di JAK1/2, usato a livello topico in crema ha dimostrato di ripigmentare le lesioni da vitiligine, modulando la distruzione immunomediata dei melanociti. Scopo dello studio. Lo studio si pone come obiettivo primario la valutazione dell’efficacia e della tollerabilità del ruxolitinib topico, in particolar modo a livello facciale, nei pazienti con vitiligine non segmentale. La valutazione è stata effettuata facendo riferimento agli score F-VASI e F-VES ed indagando ad ogni visita la possibile comparsa di effetti avversi. Materiali e metodi. È stato condotto uno studio osservazionale monocentrico con disegno prospettico su una coorte di 34 pazienti adulti, con i seguenti criteri di inclusione ed esclusione: età superiore o uguale a 18 anni, diagnosi di vitiligine non segmentale, con un periodo di follow up minimo di 6 mesi dall’inizio della terapia. Prima dell’inizio del trattamento sono stati raccolti per ciascun paziente i dati demografici e clinici, quali fototipo, età d’insorgenza della NSV, storia personale e familiare di patologie autoimmuni, coinvolgimento mucoso, nevi di Sutton, leucotrichia, fattori trigger e pregresse terapie per vitiligine. I pazienti in trattamento sono stati sottoposti a visite di controllo a 4, 12 e 24 settimane, valutando la comparsa di eventuali effetti collaterali (follicolite, eritema, acne) e monitorando il tasso di risposta sul viso tramite gli score F-VASI e F-VES e su tutte le lesioni del corpo con gli score T-VASI e VES, con l’ausilio di fotografia in luce naturale e con lampada di Wood. Risultati. I risultati confermano che il trattamento ha prodotto un effetto clinico rilevante e statisticamente significativo, particolarmente evidente dopo la 12ª settimana. Nel nostro studio il 28,57% dei pazienti in trattamento ha raggiunto dopo 12 settimane una risposta F-VASI50, e dopo 24 settimane la risposta F-VASI50 è stata ottenuta dal 50% dei pazienti. Nel nostro studio il 14,29% dei pazienti ha riportato a 12 settimane una risposta F-VASI75. A 24 settimane ad aver ottenuto una risposta F-VASI75 è stato il 25% della popolazione oggetto di studio, un dato che dimostra un effetto crescente di ruxolitinib con l’aumentare della durata del trattamento. In seguito il nostro studio si è focalizzato sulla valutazione della tollerabilità e sicurezza del farmaco. Sono stati riscontrati 3 casi di eventi avversi di lieve entità. In particolare 1 paziente ha presentato la comparsa di un’eruzione acneiforme, mentre 2 pazienti hanno riportato un prurito transitorio, senza necessitare della sospensione del trattamento. Si è osservato dunque complessivamente un ridotto tasso di eventi avversi (12%),che suggerisce una buona tollerabilità del farmaco. Conclusioni. Gli studi clinici di fase III, TRuE-V1 e TRuE-V2, hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza della crema a base di ruxolitinib all’1,5% nei pazienti con vitiligine non segmentale, portando alla sua approvazione regolatoria. La nostra esperienza clinica ha confermato i dati di risposta terapeutica e di tollerabilità di ruxolitinib in crema evidenziati negli studi clinici di fase III.