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Correzione della cardiomiopatia ipertrofica in cardiomiociti umani e in topi umanizzati mediante modifica di singole basi.
2022/2023 MENDO, ALESSANDRO
Correzione precisa delle mutazioni per delezione dell'esone nella distrofia muscolare di Duchenne mediante base e prime editing
2022/2023 DE ANTONI, NOEMI
Mantenimento a lungo termine dell'espressione della distrofina e della resistenza ai danni del muscolo scheletrico in topi DMD modificati mediante editing del gene.
2021/2022 VALENTE, GIULIA
Studio dose-effetto di micro-distrofina somministrata per via sistemica nel modello murino mdx della distrofia muscolare di Duchenne
2021/2022 MAURIZI ENRICI, LAURA
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