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Lauree triennali 2022 Correzione della cardiomiopatia ipertrofica in cardiomiociti umani e in topi umanizzati mediante modifica di singole basi. Base editing correction of hypertrophic cardiomyopathy in human cardiomyocytes and humanized mice MENDO, ALESSANDRO
Lauree triennali 2022 Correzione precisa delle mutazioni per delezione dell'esone nella distrofia muscolare di Duchenne mediante base e prime editing Precise correction of Duchenne muscular dystrophy exon deletion mutations by base and prime editing DE ANTONI, NOEMI
Lauree triennali 2023 Eliminare l'autofosforilazione di CaMKIIδ mediante editing di basi con CRISPR-Cas9 migliora la sopravvivenza e la funzione cardiaca in topi con insufficienza cardiaca Elimination of CaMKIIδ Autophosphorylation by CRISPR-Cas9 Base Editing Improves Survival and Cardiac Function in Heart Failure in Mice GIGLIOTTI, FRANCESCA
Lauree triennali 2023 La modifica di una singola base può correggere le mutazioni più comuni della distrofia muscolare di Duchenne Single-swap editing for the correction of common Duchenne muscular dystrophy mutations BIJA, KARIM CRISTIAN
Lauree triennali 2021 Mantenimento a lungo termine dell'espressione della distrofina e della resistenza ai danni del muscolo scheletrico in topi DMD modificati mediante editing del gene. Long-term maintenance of dystrophin expression and resistance to injury of skeletal muscle in gene edited DMD mice VALENTE, GIULIA
Lauree triennali 2021 Studio dose-effetto di micro-distrofina somministrata per via sistemica nel modello murino mdx della distrofia muscolare di Duchenne Dose-Escalation Study of Systemically Delivered rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin in the mdx Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy. MAURIZI ENRICI, LAURA
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